규제기관과 생명과학 회사 간의 관계는 역동적이고 복잡한 상호작용으로 얽혀 있습니다. 많은 사람들은 생명과학 회사들의 역할이 혁신의 한계를 확장하는 것이라 여기고 있으며 규제기관은 공공 안전을 우선시하며, 최고의 기준을 유지할 수 있도록 신중하게 심의하며 진행하는 임무를 맡고 있습니다.
최근에 이러한 역학에 흥미로운 변화가 있었습니다. 빅 데이터 애플리케이션의 등장에 따른 초기 조정 기간 이후, 주요 글로벌 시장의 규제 기관과 건강 기술 평가 기관들은 제출 지원을 위해 실제 데이터(RWD), 실제 증거(RWE), 환자 보고 결과(PRO)를 통합하는 것의 가치를 점차적으로 인식하고 있습니다. 이는 환자 중심 치료를 강조하는 목소리가 커짐에 따라, 기관들이 환자의 목소리를 반영하고, 환자 결과를 개선하며, 의료 불평등을 해결하려는 노력에서 비롯된 것입니다.
이런 도구들은 보다 대표성 있는 임상 시험을 보장하고, 합성 트윈 비교 군을 사용하며, 소규모 환자 집단을 대상으로 한 치료법에 대한 대체 연구 설계를 탐색하는 것을 포함한 여러 가지 유망한 응용 분야를 가지고 있습니다. 기업들은 경쟁에서 앞서 나가고 최첨단 치료법에 대한 공평한 접근성을 보장하기 위해 이러한 도구를 활용해야 하는 도전과제를 보다 많이 직면하고 있지만, 이를 실현하려면 견고한 R&D 전략, 강력한 규제 및 시장 접근 계획, 효과적인 이해 관계자 참여 및 지속적인 혁신을 포함한 조기의 의도적인 계획과 다각적인 접근 방식이 필요합니다.
환자 중심의 트렌드가 혁신의 물결을 주도
2024년 의약품 개발에서 ‘최초’가 많은 해였습니다. 이에 포함되는 것 중 몇 가지는 다음과 같습니다.
- 미국에서 니만-픽병 C형에 대한 두 가지 약물인 AQNEURSA™ 및 MIPLYFFA™ 승인
- 미국에서 지방간 질환으로 인한 간 흉터에 대한 REZDIFFRA™ 승인
- 일본에서 GNE근육병(일반적으로 시간이 지나면서 악화되는 근육약화가 특징인 매우 드문 질병) 치료제 ACENOBEL®의 승인
- 미국에서 암 침윤 림프구를 이용한 최초의 암 치료제이자 고형 종양에 대해 승인된 최초의 세포 치료제인 AMTAGVI™가 시장에 출시됨
- 세계 최초이자 유일한 항클라우딘 18.2 표적 치료제인 VYLOY®가 미국에서 위식도 접합부암에 대한 승인
모두 합쳐보면, 지난해 주요 시장에서 첫 승인을 받은 신약이 50개가 넘었습니다. (전체 목록은 클래리베이트의 블록버스터 신약 보고서를 참조해주세요.) 이 중 다수는 새로운 투여 경로를 통해 제공되거나 수십 년 만에 처음으로 적응증에 대해 승인된 동급 최초라는 특징을 가졌습니다. 이러한 획기적인 치료법의 흐름은 연구자와 업계가 수년, 때로는 수십 년 동안 환자를 위해 노력한 결과의 정점을 나타냅니다. 또한 최근 미국 식품의약국(FDA)의 ADUHELM 및 ELEVIDYS 와 같은 치료제 승인에서 알 수 있듯이 미충족 수요가 높은 환자 집단의 치료 공백을 메우려는 규제 당국의 노력을 반영하는 것이기도 합니다.
신흥 및 성숙단계에 있는 모달리티들이 보다 많은 최초의 치료제를 약속
방사성 의약품은 새로운 분야가 아닙니다. 미국에서 최초로 승인된 iodine-131은 1951년에 FDA로부터 승인을 받았습니다. 그러나 영상과 치료 성분을 결합한 차세대 방사성의약품에 대한 활동이 급증하면서 환자에게 고도로 표적화된 치료법을 제공하기 시작했으며, 이 분야는 이제 막 시작되었습니다.
마찬가지로 유전자 편집 치료법도 이제 막 시장에 출시되기 시작했으며, 2023년 말에는 유전자 추가 치료제인 LYFGENIA™와 함께 FDA의 승인을 받은 최초의 CRISPR-Cas9 유전자 편집 세포 치료제인 CASGEVY®가 전 세계 최초로 승인되었습니다. 방사성 의약품과 마찬가지로, 이러한 기술의 잠재력은 대형 제약사들 사이에서 이 시장에 진입하거나 입지를 강화하려는 M&A 활동과 파트너십의 열풍을 불러일으키고 있습니다. (예: CASGEVY제조업체인 Vertex가 7월 Orum Therapeutics 와 9억 4,500만 달러 규모의 계약을 체결)
세마글루타이드와 티르제파타이드의 큰 성공으로 공중 보건에 막대한 연쇄적 영향을 미치는 질병을 치료할 수 있는 새로운희망(비록 비용이 많이 들지만)을 제시함에 따라 현재 제약업계 M&A의 궁극적인 골드러시는 차세대 체중 감량 치료제와 관련된 것일 수 있습니다. Wegovy®와 Zepbound®의 효과가 의료계에 파장을 일으키고 있는 가운데, 개별적으로 또는 GLP-s와 함께 다른 표적에 대한 임상시험이 진행되고 있습니다.
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